【財新網】（記者 馬丹萌）《罕見病藥物臨床研發指導原則》（下稱《指導原則》）即將公開征求意見。由此，中國罕見病新藥研發技術指南的長期空白將被填補。

　　在9月27日結束的第六屆中國醫藥創新與投資大會上，國家藥品監督管理局藥品審評中心（下稱藥審中心）方面披露了上述《指導原則》起草背景。藥審中心有關人士在介紹該原則時強調，中國罕見病新藥研發目前仍存在疾病定義不明確、基礎研究不足等挑戰。

　　全球已有越來越多的企業投入罕見病新藥研發。中國近年來比以往更重視罕見病的診治和研發，相關政策框架日漸完善。但藥企仍擔心在國內做罕見病研發的指導原則并不清晰。藥審中心副主任周思源在主論壇上介紹，2018年至2021年，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了553款新藥，58%是用于治療罕見病，但中國藥物創新目前仍集中在腫瘤等少數治療領域。