【財新網】基因編輯是無藥可用的罕見病患者最后希望，但藥監部門對此類療法的審批十分謹慎，推高研發成本和研發時間，影響可及性。

　　如今，美國一個獨特案例探索了基因編輯療法的上市新模式：由醫生和科學家牽頭，為一名嬰兒“量身定制”基因編輯療法，再尋求有意愿的藥企生產。這款個性化療法從研發到生產僅花了6個月，美國食藥監局（FDA）審批僅花了一周，獲批后第四天給藥，成功挽救了這個嬰兒的生命。

　　FDA生物制品評價與研究中心（CBER）前主任Peter Marks在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上撰寫社論，評價這一案例為罕見病個體化治療中的里程碑事件，認為若能采納一種以科學為基礎的前瞻性監管路徑，基因編輯療法就有望克服其在“N-of-1”疾病（可能只有一個患者的極罕見疾病）中廣泛應用的商業障礙，惠及更多患者。