【財新網】2月28日，時值2025年“國際罕見病日”，國內罕見病患者組織——寇德罕見病中心發布《患者社群組織如何推動藥物研發報告》（下稱“報告”），呼吁患者組織在罕見病基礎研究及藥物研發中發揮更積極作用。

　　長期以來，罕見病因其特殊性和復雜性，在診斷、治療和預防等方面仍面臨諸多挑戰，罕見病患者用藥困境也存在已久。（參見財新周刊《找到便宜的罕見病藥之后》《在中國研發孤兒藥》）

　　由于單一病種的罕見病患者人數較少，且患者分散，數據采集困難，罕見病治療藥物研發面臨成本較高、市場需求量小、投資回報率低等風險，導致罕見病藥物研發往往少人問津。正因如此，罕見病治療藥物也被稱為“孤兒藥”。