【財新網】全球首個腎上腺腦白質營養不良（adrenoleukodystrophy，ALD）基因療法Skysona不久前在美獲加速批準，將為4至17歲患者提供一種替代異基因造血干細胞移植（HSCT）的治療方案。Skysona由藍鳥生物（bluebird bio）研發逾十年，該藥物問世前，HSCT是治療ALD最嚴重分型的主流、有效療法。
目前國內亦有對ALD的基因療法研究項目，但有相關人士直言，對罕見病，中國研究人員、機構以及經費支持都很少，制約了疾病治療相關研究的推進。
解藥｜最貴孤兒藥獲批和基因療法
文｜財新 陳鵬多（實習），崔笑天
2022年10月10日 08:04
全球最貴孤兒藥獲批，為首個治療腎上腺腦白質營養不良的基因療法，但安全性存爭議；國內亦有相關基因療法研究，尚在起步階段
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- Skysona由藍鳥生物研發逾十年，該藥物問世前，HSCT是治療ALD最嚴重分型的主流、有效療法。圖：視覺中國
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責任編輯：任波 | 版面編輯：劉春輝
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